Un fármaco experimental para el…

En la imagen, un cientí­fico en un laboratorio de investigación clí­nica.Neurocientí­ficos de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California (USC), en Estados Unidos, han desbloqueado una pieza del rompecabezas en la lucha contra la enfermedad de Lou Gehrig o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una patologí­a neurológica debilitante que priva a las personas de sus habilidades motoras. Tras detectar que el daño vascular en roedores con esta patologí­a contribuye al desarrollo temprado de la patologí­a, vieron que un fármaco en ensayo para el ictus parece retrasar la degeneración.

«Sabemos que tanto las personas como los roedores transgénicos que sufren esta enfermedad desarrollan una ruptura espontánea de la barrera de sangre del cordón espinal, pero no está claro cómo estas lesiones microscópicas afectan el desarrollo de la enfermedad», afirma Berislav V. Zlokovic, investigador principal del estudio y director del Instituto de Neurogenética Zilkha en la USC. «En este estudio, mostramos que la disfunción de la neurona motora temprana relacionada con la enfermedad en ratones es proporcional al grado de daño a la barrera de sangre del cordón espinal y que la restauración de la integridad de la barrera retrasa la degeneración de las neuronas motoras. Tenemos la esperanza de que estas conclusiones se apliquen al mecanismo de la enfermedad correspondiente en las personas», afirma. En este trabajo, Zlokovic y sus colegas encontraron que un medicamento experimental que se está estudiado en pacientes humanos con accidente cerebrovascular parece proteger la integridad de la barrera de sangre del cordón espinal en ratones y retrasar el deterioro de las neuronas motoras y la degeneración. La droga, un análogo de la proteí­na C activada llamada 3K3A-APC, fue desarrollada por la puesta en marcha de la empresa de biotecnologí­a Zlokovic, ZZ Biotech.

Por último, la ELA ataca las neuronas motoras, que son las células que controlan los músculos, de forma que la degeneración progresiva de las neuronas motoras en la ELA a la larga conduce a la parálisis y dificultad para respirar, comer y tragar. Según la Asociación de ELA, aproximadamente 15 personas en Estados Unidos son diagnosticadas con la enfermedad todos los dí­as y se estima que alrededor de 30.000 estadounidenses viven con la enfermedad.