Carreras solidarias, partidos benéficos, recogida de fondos… En apenas seis meses, la Fundación Stop Sanfilippo ha sido capaz de recaudar un millón de euros cuyo uso en investigación con terapia génica está cada dí­a más cerca. Según informa la propia asociación, los ensayos para probar un nuevo tratamiento en estos niños podrí­an arrancar en 2015, tan sólo unos meses después de que lo hagan en EEUU.

La Fundación Stop Sanfilippo acaba de celebrar una reunión con la Agencia Española del Medicamento, dependiente del Ministerio de Sanidad, para someter a consulta de las autoridades españoles los programas de terapia génica para el tratamiento del Sí­ndrome de Sanfilippo, una especie de ‘Alzheimer infantil’ que provoca un progresivo retraso en el desarrollo de los niños que lo sufren.

En la reunión estuvieron presentes Tim Miller, máximo respnsable de la compañí­a Abeona Therapeutics; Douglas MacCarthy, especialista en terapia génica del Nationwide Children’s Hospital de Ohio (EEUU); los médicos españoles Pablo Sanjurjo y Koldo Aldamiz del Hospital Cruces (Bilbao), expertos en enfermedades metabólicas, así­ como representantes de la Fundación Stop Sanfilippo.

Por último, esta reunión “supone un gran paso adelante en el objetivo de lograr que los ensayos contra esta terrible enfermedad lleguen a España en 2015, tan sólo unos meses después de que comiencen en EEUU”, como ha destacado la asociaciación en una nota de prensa. Precisamente, y con motivo de la reunión, los representantes de Abeona Therapeutics visitaron el Hospital de Cruces donde tuvieron la oportunidad de conocer a los doctores Sanjurjo y Aldamiz que podrí­an liderar, como investigadores principales, los ensayos clí­nicos en España.