Un nuevo estudio cientí­fico, publicado este martes en la revista de ‘Plos Biology’, identifica un nuevo objetivo en la búsqueda de intervenciones terapéuticas para la enfermedad de Huntington, una grave patologí­a neurodegenerativa de inicio tardí­o.

Esta enfermedad es genética y afecta hasta a una persona de cada 10.000, llevando a problemas cada vez más graves de movilidad, función mental y conducta. Los pacientes suelen morir a los 20 años de su inicio y no hay hasta la fecha ningún tratamiento que modifique el comienzo de la enfermedad o su progresión.

La enfermedad de Huntington es causada por un tipo inusual de mutación en un gen que codifica la proteí­na “huntingtina”, una alteración que crea largos tramos del aminoácido glutamina en la cadena de proteí­nas, impidiendo que la huntingtina se pliegue correctamente y haciéndola más “pegajosa”. Esto genera que la proteí­na huntingtina se autoagregue tanto en el núcleo como en el citoplasma de las células, lo que altera varios aspectos de la función celular y, en última instancia, conduce a la muerte progresiva de las células nerviosas.

Por último, la investigación previa ha encontrado que los agregados nucleares de huntingtina interfieren en la transcripción de muchos genes y ha demostrado efectos beneficiosos para la enfermedad al inhibir una familia de enzimas que normalmente se cree que regulan la transcripción de Huntington, las histonas deacetilasas o HDAC. Sin embargo, los seres humanos tienen once diferentes enzimas HDAC y ha sido incierto saber exactamente cuál necesita ser inhibida para ver estos beneficios.