Un medicamento que se dirige a la causa de la enfermedad de Huntington (HD, por sus siglas en inglés) resultó eficaz y seguro cuando se probó en ratones y monos, según los datos del estudio dados a conocer este viernes y que se presentarán en la 68 Reunión Anual de la Academia Americana de Neurologí­a, que se celebrará en Vancouver, Canadá, entre el 15 y el 21 de abril.

Ahora, se ha puesto en marcha un estudio para probar el fármaco en humanos. La enfermedad de Huntington es una enfermedad rara hereditaria, que causa movimientos incontrolados, pérdida de capacidades intelectuales, problemas emocionales y eventualmente la muerte. La patologí­a se transmite de padres a hijos a través de una mutación en el gen de la huntingtina, que genera una proteí­na que provoca enfermedades. Cada niño tiene una probabilidad de 50/50 de heredar la mutación genética pero todo aquel que hereda el gen mutado finalmente desarrolla la enfermedad. El nuevo fármaco, llamado IONIS-HTTRx, es un medicamento antisentido que actúa como un “silenciador génico” para inhibir la producción de la proteí­na huntingtina en las personas con la enfermedad de Huntington. “Es muy emocionante tener la posibilidad de un tratamiento que pueda alterar el curso de esta enfermedad devastadora -afirma el investigador principal del estudio clí­nico, Blair R. Leavitt, de la Universidad British Columbia en Vancouver-. En este momento, sólo tenemos tratamientos que funcionan en los sí­ntomas de la enfermedad”. Leavitt señala que el fármaco está todaví­a a años de distancia de usarse en la práctica clí­nica humana. Estudios anteriores en modelos de ratón de la enfermedad de Huntington mostraron que el tratamiento con fármacos antisentido retrasa la progresión de la enfermedad y genera la reversión sostenida del fenotipo de la enfermedad. En ratones YAC128, un modelo transgénico de HD, los déficits motores mejoraron en el plazo de un mes de iniciar el tratamiento antisentido y volvieron a la normalidad a los dos meses después de terminar el tratamiento.