Se llama Zoe y hace tres años, con tan solo siete meses de edad se convirtió en el primer bebé del mundo en probar un fármaco experimental contra una forma severa de atrofia muscular espinal, una agresiva enfermedad neuromuscular en la que se destruyen las neuronas motoras. Ahora su caso, podrí­a servir de ejemplo para tratar a los niños con atrofia muscular.

Estas células del sistema nervioso no son solo necesarias para mover brazos y piernas, también se necesitan para hablar, caminar, respirar y tragar. La capacidad intelectual de estos niños está intacta, pero sus músculos no responden y se van deteriorando poco a poco. Los médicos de Zoe no esperaban que su esperanza de vida se prolongara más allá de dos años. Antes de empezar el tratamiento estaba ya muy débil. No podí­a mover sus piernas, levantar sus brazos y le costaba respirar. Ahora tiene cuatro años, puede comer, hablar, ha empezado a ir al colegio y, poco a poco, empieza a mejorar en habilidades motoras. Incluso ya se pelea con su hermana pequeña, bromean sus padres. Su caso lo recoge la revista médica «The Lancet», que detalla también el futuro esperanzador que abre el fármaco con el que se ha logrado ralentizar la enfermedad de Zoe. El medicamento, llamado nusinersen, podrí­a salvar miles de vidas y ser útil para la atrofia muscular y otros trastornos neurológicos, como la enfermedad de Huntington o la ELA. Al menos, eso es lo que cree John Day, neuropediatra de la Universidad de Standford y coautor de la investigación que ahora se publica. Un primer paso, no la curación Zoe fue el primer bebé en tratarse, pero no el único. El ensayo que se publica incluye a otros 19 niños con atrofia muscular tipo 1, la que debuta tras el nacimiento. Aunque el objetivo era comprobar la seguridad del nuevo fármaco, se pudo comprobar la mejorí­a de las habilidades y funciones motoras de los niños tratados, así­ como una mejorí­a de la función de los nervios que son atacados por la enfermedad. Se trata de un primer paso prometedor que anima a probar el medicamento en más pacientes, aunque no representa una cura. Lo resalta Richard Finkel, del Hospital Infantil Nemours, en Estados Unidos, que se resiste a dar falsas esperanzas: «Hemos observado una mejorí­a remarcable de la función muscular. Algunos bebés tratados desarrollaron la capacidad de sentarse y girarse, mantenerse en pie, controlar su cabeza e incluso caminar. Esta mejorí­a no la habí­amos visto antes en niños con esta forma infantil de atrofia muscular. Sin embargo, el fármaco no restauró la función muscular a niveles de normalidad. Es un importante paso, pero debemos interpretar los resultados cuidadosamente porque nuestro estudio es relativamente pequeño», explica Richard Finkel, del Hospital Infantil Nemours y director del ensayo clí­nico.