Cuatro paí­ses de la Unión Europea (UE), entre ellos España, pusieron en marcha este lunes un nuevo proyecto sanitario financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento del problema hematológico que presentan los pacientes con Anemia de Fanconi, y que se basa en la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de estos enfermos.

La Anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria caracterizada por el fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalí­as congénitas y su único tratamiento ‘definitivo’ es, por ahora, el trasplante de células madre hematopoyéticas (de otras personas).

Este plan piloto, que también arrancó a principios de esta semana en Francia, Alemania y el Reino Unido, se inició tras el esfuerzo dedicado durante más de 10 años a la investigación preclí­nica y clí­nica de esta dolencia. Para su realización se ha establecido un Consorcio Europeo (Eurofancolen) entre cientí­ficos expertos en la investigación y tratamiento de la Anemia de Fanconi y en la terapia génica de otras enfermedades, que coordina Juan Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer).

Según informaron sus promotores, en los ensayos clí­nicos que se desarrollen se utilizarán nuevos fármacos para facilitar la colecta de un elevado número de células madre hematopoyéticas (las encargadas de la formación de las células de la sangre) de los pacientes.

En una segunda fase, estas células se expondrán a vectores lentivirales, virus modificados que portarán el gen terapéutico denominado Fanca, para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre “de por vida”. Esta estrategia terapéutica la han empleado ya “con éxito” investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas.

El establecimiento del Consorcio Europeo Eurofancolen viene precedido por una iniciativa Española subvencionada por el Ministerio de Sanidad para el tratamiento de la Anemia de Fanconi por terapia génica.