El tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias -estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energí­a de una célula- parece retrasar la progresión de los sí­ntomas en la enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Los prometedores resultados de un ensayo de fase 2 con dexpramipexole han sido publicados en la revista Nature Medicine. «Hoy en dí­a sólo hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica – el riluzol, que extiende la vida de los afectados en cerca de un 10 por ciento, y el Nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA, y a otras enfermedades neurológicas», afirma Merit Cudkowicz, directora de la Unidad de Ensayos Clí­nicos y Neurologí­a del Hospital General de Massachusetts.

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal; la muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, produciendo debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria.

La disfunción mitocondrial es uno de varios factores que subyacen a la muerte de las células nerviosas; ahora, el medicamento dexpramipexole -desarrollado inicialmente por Knopp Biosciences- parece proteger a las neuronas de esta disfunción mitocondrial.