Las técnicas de edición de genes o ingenierí­a genética han permitido fabricar y cultivar minirriñones en el laboratorio. El objetivo, tal y como se describe en «Nature Communications» es utilizar estos organoides de minirriñón para promover enfermedades renales y así­ poder estudiarlas con el fin de desarrollar nuevas terapias personalizadas.

Los investigadores han trabajado con células madre pluripotentes, capaces de convertirse en cualquier tipo de órgano en el cuerpo. En este caso se utilizó un cóctel quí­mico para que las células madre maduraran en estructuras que se asemejarán a riñones en miniatura. Dichos organoides contienen túbulos, células de filtrado y células de los vasos sanguí­neos, y son capaces de transportar productos quí­micos y de responder a una lesión de forma muy similar a la que la hace los túbulos renales en personas.

Los cientí­ficos llevan tiempo creando modelos de enfermedades en los laboratorios que sean más reales que los animales y ya lo hemos logrado, señala Benjamin Freedman, del Hospital Brigham and Women de Boston (EE.UU.). «Responder a esta pregunta era esencial para comprender el potencial de mini-riñones en la regeneración renal clí­nica y en el descubrimiento de fármacos».

Una vez que se tení­a los miniórganos, los investigadores desarrollarlo la enfermedad renal. Para ello utilizaron la técnica de edición de genes CRISPR y generaron dos enfermedades renales muy frecuentes: patologí­a renal poliquí­stica y glomerulonefritis.«De esta forma los organoides desarrollaron las caracterí­sticas de estas enfermedades». Las personas con mutaciones en los genes poliquí­sticos tienen quistes en los túbulos renales. Los expertos vieron que los organoides con mutaciones en Podocalyxin, un gen relacionado con la glomerulonefritis, perdí­an las conexiones entre las células de filtrado.

«Hemos visto que la mutación de un único gen da lugar a cambios renales asociados con la enfermedad humana, lo que permite entender mejor la enfermedad y sirve de modelo para desarrollar fármacos para el tratamiento de estas enfermedades», afirma Joseph Bonventre, autor principal del estudio y director de Instituto de Células Madre de Harvard.