Actualmente, no existe un tratamiento para detener la progresión de la enfermedad de Huntington (HD, por sus siglas en inglés), un trastorno genético fatal que quita lentamente a los enfermos sus capacidades fí­sicas y mentales.

Ahora, investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de California, San Diego, Estados Unidos, han descubierto que un compuesto existente, previamente probado para la diabetes, ofrece esperanza para frenar la HD y sus sí­ntomas. “Estamos muy emocionados por nuestra prueba pre-clí­nica de este compuesto (KD3010)”, afirma Albert La Spada, profesor de Pediatrí­a, Medicina Celular y Molecular y Neurociencias en la Universidad de California. “Se mejoró la función motora, se redujo la neurodegeneración y aumentó la supervivencia en un modelo de ratón de la enfermedad de Huntington y se disminuyó la toxicidad en las neuronas generadas a partir de células madre HD humanas”, añade. La Spada dice que estos hallazgos, que se revelan en la edición digital de este lunes de la revista ‘Nature Medicine’, son particularmente notables debido a que el fármaco fue bien tolerado por los participantes en un ensayo clí­nico de Fase Ib para la diabetes, realizado en 2006, por una compañí­a de biotecnologí­a ya desaparecida. “Tenemos un fármaco que fue aprobado por la FDA [agencia norteamericana del medicamento] para uso humano en un ensayo clí­nico. No produce efectos secundarios significativos. Esto significa que tiene un buen perfil de seguridad y así­ probablemente se puede llevar a probar en pacientes de Huntington mucho más rápidamente que los compuestos que no se han probado para los seres humanos. Esto es importante, ya que en este momento no se puede hacer nada alterar la progresión de esta enfermedad devastadora”, señala.