Una nueva terapia para pacientes…

La ciencia sigue dando pasos significativos en el avance de nuevas terapias para la ELA. En este caso investigadores del Cedars-Sinaí, en Estados Unidos, han desarrollado una terapia en fase de investigación que utiliza células de apoyo y una proteína protectora que puede ser administrada más allá de la barrera hematoencefálica. La investigación ha sido publicada en la revista “Nature Medicine” en la que el profesor de Ciencias Biomédicas y Medicina y director ejecutivo del Instituto de Medicina Regenerativa de la Junta de Gobernadores del Cedars-Sinaí, Clive Svendsen, ha asegurado que “El uso de células madre es una forma poderosa de administrar proteínas importantes al cerebro o a la médula espinal que no pueden atravesar la barrera hematoencefálica”.

Esta nueva terapia, que combina células madre y genes, puede proteger potencialmente las neuronas motoras enfermas en la médula espinal de los pacientes con ELA.  En el primer ensayo de este tipo los investigadores han demostrado que la administración de este tratamiento es segura en humanos. “Hemos podido demostrar que el producto de células madre manipuladas puede trasplantarse con seguridad en la médula espinal humana. Y después de un único tratamiento, estas células pueden sobrevivir y producir una importante proteína durante más de tres años que se sabe que protege a las neuronas motoras que mueren en la ELA”, asegura Clive Svendsen. Además, ninguno de los 18 pacientes tratados con la terapia tuvo efectos secundarios graves tras el trasplante.

El estudio utilizó células madre diseñadas para producir una proteína denominada factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF). Esta proteína puede favorecer la supervivencia de las motoneuronas, que son las células que se encargan de transmitir las señales del cerebro o de la médula espinal a un músculo para permitir el movimiento. “El GDNF por sí solo no puede atravesar la barrera hematoencefálica, por lo que el trasplante de células madre que liberan GDNF es un nuevo método para ayudar a que la proteína llegue a donde tiene que llegar para ayudar a proteger las motoneuronas”, señala el doctor Pablo Ávalos, coautor del artículo y director asociado de Medicina Traslacional en el Instituto de Medicina Regenerativa del Consejo de Gobernadores del Cedars-Sinaí.

Objetivo del ensayo

Los pacientes con ELA suelen perder fuerza en ambas piernas a un ritmo similar, para llevar a cabo la investigación los científicos suministraron el producto genético a una pierna y durante un año compararon la evolución de una pierna respecto a la otra. El objetivo del ensayo era comprobar la seguridad, lo que se confirmó, ya que no hubo ningún efecto negativo del trasplante celular en la fuerza muscular de la pierna tratada en comparación con la no tratada.

Los investigadores esperan iniciar pronto un nuevo estudio con más pacientes. Se centrarán en las zonas más bajas de la médula espinal e inscribirán a pacientes en una fase más temprana de la enfermedad para aumentar las posibilidades de ver los efectos de las células en la progresión de la ELA. “Estamos muy agradecidos a todos los participantes en el estudio –subraya Svendsen–. La ELA es una enfermedad muy difícil de tratar, y esta investigación nos da la esperanza de que cada vez estamos más cerca de encontrar formas de frenar esta enfermedad”, concluyen.