Un estudio liderado por el director de Investigación Clí­nica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, Josep Tabernero, acaba de demostrar la eficacia de un nuevo fármaco basado en nanopartí­culas de ácido ribonucleico de interferencia (ARN) en el tratamiento de pacientes con cáncer, al lograr silenciar genes que codifican proteí­nas implicadas en el desarrollo de las células tumorales.

Este hallazgo, publicado recientemente en la revista ‘Cancer Discovery’, representa un ‘gran paso’ para desarrollar nuevos tipos de terapias más personalizadas. El estudio también ha permitido encontrar un sistema efectivo que envuelve las nanopartí­culas para que las moléculas de ARN lleguen al interior de las células tumorales y puedan actuar inhibiendo la sí­ntesis proteica, algo que hasta ahora no podrí­a lograrse porque no eran suficientemente resistentes.

Asimismo, el principal problema que presenta el ARN es la ví­a de administración, dado que se necesita que penetre en tejidos y células en una concentración terapéuticamente efectiva y para conseguirlo, hay que hacer algunas modificaciones que le proporcionen una mayor resistencia.

Por otra parte, en este estudio se ha conseguido desarrollar un sistema de nanotecnologí­a capaz de hacer llegar dos de estas moléculas dirigidas a dos proteí­nas implicadas en el desarrollo de células tumorales (VEGF y KSP), con el objetivo de inhibir su actividad. Este sistema se ha traducido en un fármaco (ALN-VSP), formado por moléculas de ácido ribonucleico de interferencia dentro de un envoltorio de nanopartí­culas lipí­dicas (LNPs), que protege las moléculas y permite que penetren en las proteí­nas en una concentración adecuada, para liberarlas posteriormente.

El estudio presenta los resultados de un ensayo clí­nico de fase I realizado con 41 pacientes con cáncer avanzado con metástasis en el hí­gado, a los que se les administró el fármaco dos veces por semana con dosis de entre 0,01-1,5 mg/kg por ví­a intravenosa. En 11 de 37 pacientes que participaron en el estudio, y en los que se midió la respuesta al fármaco, la enfermedad no habí­a progresado o se habí­a estabilizado después de 6 meses de tratamiento e, incluso, en algunos casos de pacientes con metástasis en el hí­gado o en los ganglios linfáticos abdominales, se consiguió una regresión completa de la metástasis.