Logran frenar el desarrollo de algunos tumores con un nuevo fármaco
Un estudio liderado por el director de Investigación Clínica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, Josep Tabernero, acaba de demostrar la eficacia de un nuevo fármaco basado en nanopartículas de ácido ribonucleico de interferencia (ARN) en el tratamiento de pacientes con cáncer, al lograr silenciar genes que codifican proteínas implicadas en el desarrollo de las células tumorales.
Este hallazgo, publicado recientemente en la revista ‘Cancer Discovery’, representa un ‘gran paso’ para desarrollar nuevos tipos de terapias más personalizadas. El estudio también ha permitido encontrar un sistema efectivo que envuelve las nanopartículas para que las moléculas de ARN lleguen al interior de las células tumorales y puedan actuar inhibiendo la síntesis proteica, algo que hasta ahora no podría lograrse porque no eran suficientemente resistentes.
Asimismo, el principal problema que presenta el ARN es la vía de administración, dado que se necesita que penetre en tejidos y células en una concentración terapéuticamente efectiva y para conseguirlo, hay que hacer algunas modificaciones que le proporcionen una mayor resistencia.
Por otra parte, en este estudio se ha conseguido desarrollar un sistema de nanotecnología capaz de hacer llegar dos de estas moléculas dirigidas a dos proteínas implicadas en el desarrollo de células tumorales (VEGF y KSP), con el objetivo de inhibir su actividad. Este sistema se ha traducido en un fármaco (ALN-VSP), formado por moléculas de ácido ribonucleico de interferencia dentro de un envoltorio de nanopartículas lipídicas (LNPs), que protege las moléculas y permite que penetren en las proteínas en una concentración adecuada, para liberarlas posteriormente.
El estudio presenta los resultados de un ensayo clínico de fase I realizado con 41 pacientes con cáncer avanzado con metástasis en el hígado, a los que se les administró el fármaco dos veces por semana con dosis de entre 0,01-1,5 mg/kg por vía intravenosa. En 11 de 37 pacientes que participaron en el estudio, y en los que se midió la respuesta al fármaco, la enfermedad no había progresado o se había estabilizado después de 6 meses de tratamiento e, incluso, en algunos casos de pacientes con metástasis en el hígado o en los ganglios linfáticos abdominales, se consiguió una regresión completa de la metástasis.