En desarrollo un nuevo fármaco que podría curar los síntomas de la ataxia
El término ”˜ataxia”™ hace referencia a un conjunto de enfermedades caracterizadas por una disminución en la capacidad de coordinación de los movimientos musculares. Unas enfermedades que padecen cerca de 8.000 españoles y que, en la mayoría de los casos, se originan por una pérdida de función en el cerebelo, esto es, la región del cerebro responsable de la coordinación de la fluidez y precisión de los movimientos.
Sin embargo, aún a día de hoy no existe cura para esta ”˜ataxia cerebelosa”™. De ahí la importancia de un nuevo estudio dirigido por investigadores de la Universidad Occidental de Ciencias de la Salud en Pomona (EE.UU.), en el que se describe cómo una mutación en el gen ”˜CAPN1”™ provoca una alteración de la función de una enzima ”“la denominada calpaína-1”“ implicada en el desarrollo de la ataxia cerebolosa, abriendo así la puerta al desarrollo de nuevos tratamientos frente a esta enfermedad neurodegenerativa y altamente invalidante. Como explica Michel Baudry, director de esta investigación publicada en la revista «Cell Reports», «a día de hoy ya se han identificado distintos genes asociados a la función motora y cuyas mutaciones pueden estar implicadas en el desarrollo de la ataxia. Sin embargo, en nuestro trabajo no solo hemos identificado otro gen, sino que también hemos mejorado nuestro conocimiento sobre las calpaínas, lo que es muy importante dado que varias compañías farmacéuticas se han planteado el uso de inhibidores de la calpaína para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas».