La terapia celular es un campo en constante evolución y desarrollo y ha generado múltiples expectativas en diversos ámbitos, siendo uno de los más significativos el abordaje de las enfermedades neurodegenerativas. En este contexto, un estudio español desarrollado por investigadores de la Universidad Miguel Hernández (UMH), de Elche, y del Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca, de Murcia, dirigidos por Salvador Martí­nez y José Marí­a Moraleda, respectivamente, ha aportado nuevas perspectivas en el futuro tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Gracias a este trabajo, que se publica en el último número de Stem Cells y que recoge los datos clí­nicos de once pacientes de ELA que se han sometido a la primera fase (factibilidad y seguridad) de un ensayo de terapia celular iniciado en 2007, se ha podido comprobar que el trasplante de células madre de médula ósea en la médula espinal de enfermos de ELA de inicio espinal es un tratamiento seguro, ya que no empeora la evolución de la enfermedad ni genera efectos secundarios destacables.

Asimismo, el trabajo pone de manifiesto que, cuando las células de médula ósea del paciente se trasplantan a su médula espinal, envuelven a las neuronas motoras y las hacen más resistentes a la degeneración, lo que evita que se produzcan depósitos de sustancias tóxicas en su interior y, por lo tanto, la muerte celular.

Según Martí­nez, investigador principal del laboratorio de Embriologí­a Experimental del Instituto de Neurociencias de Alicante (centro mixto del CSIC y la UMH) y profesor de Anatomí­a y Embriologí­a en la UMH, “estos resultados suponen la confirmación de que en humanos suceden los mismos mecanismos de neuroprotección demostrados en modelos animales, representando la prueba de concepto necesaria para interpretar los procesos por los que la terapia celular podrí­a ser beneficiosa para detener el avance de la neurodegeneración en enfermos de ELA”.

El investigador ha manifestado a Diario Médico que “el resultado del trabajo es fruto de la coordinación directa de investigación básica y clí­nica entre grupos con objetivos comunes y trabajando juntos”.
Dicha colaboración ha permitido “un estudio minucioso de las variables clí­nicas relevantes en el seguimiento de la evolución de la enfermedad en cada paciente durante seis meses previos y un año después de recibir el trasplante celular.

Así­, comparando los resultados en los modelos con los datos anatomopatológicos obtenidos de tres pacientes sometidos al trasplante de células madre (y muertos por causas concomitantes no derivadas directamente del trasplante), se han localizado las células de médula ósea trasplantadas en secciones histológicas de los segmentos torácicos de la médula espinal de los pacientes, hasta casi dos años después del trasplante.

Martí­nez ha apuntado que este resultado confirma que “los mecanismos neuroprotectores que se verificaron en los modelos animales (derivados de la supervivencia de las células de médula ósea en el parénquima medular, junto con la secreción por parte de la células trasplantadas de GDNF, una molécula con propiedades neurotróficas para las motoneuronas) se producen también en los enfermos operados”.

Es decir, las células madre de médula ósea trasplantadas autólogamente se disponen alrededor de las motoneuronas de la médula espinal, producen GDNF y mantienen vivas un mayor número de motoneuronas en las regiones de la médula espinal sobre las que se hizo el trasplante.

El equipo de investigación trabaja ya en la segunda fase, donde se tratará a 63 pacientes con un diseño randomizado y tres lí­neas experimentales. “De forma aleatorizada se distribuye a los pacientes hacia el trasplante autólogo intraespinal o bien hacia inyección intratecal de células madre autólogas de médula ósea o placebo”.

En esta fase II se pretende demostrar que, además de ser una terapia segura, el trasplante autólogo de células madre de médula ósea en médula espinal mejora la evolución de la enfermedad.

Martí­nez ha hecho hincapié en que el resultado positivo de esta fase 2 consistirí­a en “demostrar un cambio significativo en la historia natural de la enfermedad, es decir, una ralentización del deterioro motor progresivo caracterí­stico de la ELA y una mejorí­a objetivable (en forma cualitativa y cuantitativa) en su calidad de vida”.

El investigador ha destacado que las consecuencias de estos resultados son de í­ndole particular, como consecuencia directa de los resultados que se obtengan de la fase II del ensayo clí­nico y que pueden demostrar un efecto beneficioso significativo para los enfermos. Así­, este procedimiento se puede convertir en una terapia alternativa en ELA, siempre y cuando pase la fase III de estudio. En lí­neas generales puede aportar datos sólidos que incentiven el desarrollo de la investigación traslacional de la terapia celular en otras enfermedades.