Identificado un fármaco capaz de tratar y detener la progresión de la fibrosis quística
La timosina alfa-1 es capaz por sí sola de corregir el defecto genético que causa la fibrosis quística y reducir la inflamación asociada a la enfermedad
La fibrosis quística es una enfermedad crónica y degenerativa que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo y que padece uno de cada 5.000 españoles. A pesar de los avances logrados en las últimas décadas en su abordaje, la esperanza de vida de los afectados se establece en torno a los 35 años. De ahí la importancia de un estudio internacional dirigido por investigadores de la Universidad George Washington en Washington DC (EE.UU.), en el que se describe un tratamiento experimental que, sin necesidad de combinación con otras terapias, es capaz de detener la progresión de esta devastadora enfermedad.
Como explica Allan L. Goldstein, director de esta investigación publicada en la revista «Nature Medicine», «a día de hoy contamos con múltiples tratamientos para la fibrosis quística. Y si bien han mejorado de manera muy significativa la esperanza de vida de los pacientes, esta es todavía de solo unos 40 años. Además, ningún tratamiento puede administrarse en monoterapia. Sin embargo, nuestro equipo ha desarrollado un tratamiento que, por sí solo, puede potencialmente corregir el defecto genético que causa la fibrosis quística y reducir la inflamación que resulta de la enfermedad».
El nuevo estudio, llevado a cabo con modelos animales ”“ratones”“ de fibrosis quística, muestra cómo la administración de Tα1 es capaz de corregir los múltiples daños que provoca la enfermedad en los tejidos de los pulmones y del intestino delgado. Es más; este péptido sintético no solo reduce la inflamación característica de la fibrosis quística, sino que acelera la maduración y aumenta la estabilidad y actividad de la proteína CFTR.
Como destacan los autores, «dada su doble acción, Tα1 presenta un fuerte potencial para convertirse en un agente terapéutico de molécula única para tratar y detener la progresión de la fibrosis quística».