Lanzaderas moleculares para la ataxia…

Investigadores del Institut de Recerca Biomí¨dica de Barcelona (IRB Barcelona) han llevado a cabo un proyecto pionero que consiste en diseñar unas moléculas con capacidad de transportar fármacos y conducirlos hasta el interior del cerebro.

Esta técnica quiere conseguir a largo plazo, poder administrar un tratamiento con frataxina, la proteí­na que en su defecto ocasiona la degeneración del sistema nervioso.

El problema actualmente es que la barrera hematoencefálica, que impermeabiliza el cerebro y lo protege de la llegada de neurotoxinas y otros agentes no deseados, también impide la llegada de los fármacos. Para sortear este escollo, los investigadores han diseñado unos péptidos ”“pequeñas moléculas”“ que, según las pruebas efectuadas en cultivos de laboratorio, pueden circular por la sangre con fármacos a cuestas y atravesar la barrera hematoencefálica de manera eficiente. Los llaman “lanzaderas peptí­dicas” y son, metafóricamente, como un vehí­culo que arrastra una gran caravana.

La ataxia de Friedreich es una grave enfermedad neurodegenerativa y actualmente sin cura que afecta a la coordinación de movimientos y genera debilidad muscular. Como consecuencia, los afectados se ven obligados a utilizar una silla de ruedas y a depender de la ayuda de terceras personas al perder su autonomí­a personal. Aunque durante décadas se ignoró el origen, ahora se sabe que la responsable de la ataxia es una mutación de un gen que impide la fabricación de una proteí­na llamada frataxina y ocasiona una degeneración del sistema nervioso.